Állítsa vissza a látást vak embernél, „Élhetőbb lenne az életünk” | Pedagógiai Folyóiratok
Tartalom
Támogasd a Qubit munkáját!
Az amerikai Portlandben található Oregoni Orvostudományi Egyetem kutatói a Leber-féle amaurózis egyik ritka fajtájának LCA10 gyógyítását célozták meg a génszerkesztési módszerrel.
Ez a gyógyíthatatlannak tartott betegség a gyerekkori vakság egyik fő okozója, és egy gén CEP hiánya okozza, látásélesség 10-nél következtében a fotoreceptor sejtek nem tudnak megfelelően kifejlődni.
A Leber-féle amaurózis csecsemőkortól kezdődően folyamatos látásromlást eredményez, és a legtöbb betegnél teljes vakságot eredményez — legfeljebb sötét és világos között tudnak különbséget tenni, jobb esetben mozgást is tudnak érzékelni. Az oregoni kísérletben egy genetikailag módosított vírust használtak a szerkesztett gén bejuttatására a retinában található fotoreceptor sejtekbe, injekcióval.
Korábban kizárólag olyan klinikai vizsgálatokon vetették be a CRISPR-Cas9 génszerkesztési technológiát, ahol az emberi testből eltávolított géneket módosítottak, majd később juttatták vissza azokat a szervezetbe. Ezzel állítsa vissza a látást vak embernél kutatók reményei szerint visszaáll a fény érzékeléséhez elengedhetetlen fehérje termelése, és megelőzhetővé válik a retinában található sejtek pusztulása, így a páciens legalább részben visszanyeri a látását.
Az első kísérlet eredményét körülbelül egy hónap múlva teszik majd közzé.
Olyanok is gyógyulhatnak, akik már nem is emlékeznek, milyen érzés látni A klinikai vizsgálat során további 17 páciensen tervezik bevetni az új génterápiát, a 3 és 17 év közötti betegeknél három különböző dózissal próbálkoznak a kutatók. Az amerikai közegészségügyi kutatóintézet NIH igazgatója, Francis Collins is jelentős mérföldkőnek nevezte a kísérletet, de figyelmeztetett, hogy egyelőre csak egy páciensnél vetették be a módszert, és a klinikai vizsgálat elsődleges célja az első fázisban annyi, hogy megnézzék, biztonságosan lehet-e használni a CRISPR-alapú technológiát szeminjekción keresztül.
Ennek megfelelően a lehető legnagyobb óvatossággal kezdik a vizsgálatot: a legkisebb dózissal próbálkoznak, a legidősebb pácienseknél, akiknek már súlyosan romlott a látásuk, és csak az egyik szemüket kezelik.
Így akár az is előfordulhat, hogy olyan embereknél sikerül aktiválni a látást, akik vagy teljesen vakon születtek, vagy olyan korán alakult ki náluk a betegség, hogy már nem is emlékeznek, milyen érzés látni. A módszer a veleszületett vakság mellett olyan betegségek kezelését is lehetővé teheti, amelyek esetében nem lehetséges a testből eltávolított sejtekben végezni a génszerkesztést — ilyen a szellemi és fizikai leépüléssel járó Huntington-kór, állítsa vissza a látást vak embernél demencia öröklődő típusai vagy különböző izombetegségek.
Magyarországon nincs még egy olyan újság, mint a Qubit.
De ahhoz, hogy továbbra is lehessen, arra kérjük kedves olvasóinkat, hogy támogassátok erőfeszítéseinket egyszeri vagy rendszeres adománnyal, és járuljatok hozzá, hogy a Qubit még alaposabb, még hitelesebb, még tudományosabb tudjon lenni.